Un essai de thérapie génique contre la drépanocytose a été mené sur un adolescent à l’hôpital Necker, et ses résultats sont très encourageants.
La technique a consisté à intégrer dans ses cellules souches sanguines une version modifiée du gène codant pour la chaîne béta de l’hémoglobine, grâce à un vecteur viral. Ces cellules souches sanguines ont ensuite été réinjectées dans sa moelle osseuse, à la place des cellules porteuses de la mutation responsable de la drépanocytose.