Une thérapie génique a permis de traiter une maladie mitochondriale affectant certaines cellules de la rétine.
Un adénovirus a été modifié pour introduire dans les cellules la version non muté du gène impliqué. Mais la protéine devant être produite par les mitochondries, il a fallu adjoindre au gène une certaine séquence, permettant que l’ARNm soit dirigé dans la mitochondrie, où la traduction peut alors produire la protéine.